Το donidalorsen έλαβε άδεια κυκλοφορίας στην E.E. για την πρόληψη του κληρονομικού αγγειοοιδήματος 

Η Otsuka Pharmaceutical Europe Ltd. (Otsuka) ανακοίνωσε ότι η Ευρωπαϊκή Επιτροπή (ΕΕ) χορήγησε άδεια κυκλοφορίας στο donidalorsen για τη μακροχρόνια πρόληψη των υποτροπιαζόντων επεισοδίων κληρονομικού αγγειοοιδήματος (ΚΑΟ) σε ενήλικες και εφήβους ηλικίας 12 ετών και άνω.

Το ΚΑΟ είναι μια γενετική πάθηση που προκαλεί απρόβλεπτα επεισόδια οιδήματος, τα οποία μπορεί να επηρεάσουν τα άκρα, το πρόσωπο, την κοιλιακή χώρα, τα γεννητικά όργανα και τον λάρυγγα.3 Περίπου το 50% των ατόμων με ΚΑΟ εμφανίζει τα πρώτα συμπτώματα έως την ηλικία των 10 ετών, με τους περισσότερους να εμφανίζουν συμπτώματα ή το πρώτο τους επεισόδιο έως την ηλικία των 18 ετών.4 Άγχος και κατάθλιψη παρατηρούνται συχνά στους ασθενείς με ΚΑΟ, γεγονός που σχετίζεται με την απρόβλεπτη φύση, τη συχνότητα και τη βαρύτητα των επεισοδίων οιδήματος.5,6,7

«Ως η πρώτη RNA-στοχευμένη θεραπεία που εγκρίνεται στην Ευρώπη για το κληρονομικό αγγειοοίδημα, το donidalorsen αποτελεί μια ευπρόσδεκτη εξέλιξη στις διαθέσιμες επιλογές για την πρόληψη των επεισοδίων», δήλωσε ο Henrik Balle Boysen, Πρόεδρος του HAE International (HAEi), του παγκόσμιου δικτύου ενώσεων ασθενών με κληρονομικό αγγειοοίδημα. «Η έγκρισή του προσφέρει στους ασθενείς και στους θεράποντες ιατρούς τους μια ακόμη επιλογή, ώστε η θεραπεία να μπορεί να ανταποκρίνεται καλύτερα στις ατομικές ανάγκες του καθενός.»

Η πιλοτική, διπλά τυφλή, ελεγχόμενη με εικονικό φάρμακο μελέτη OASIS-HAE Φάσης 3 (n=90) κατέδειξε ότι η χορήγηση donidalorsen 80 mg κάθε τέσσερις εβδομάδες (Q4W) οδήγησε σε μείωση κατά 81% της συχνότητας εμφάνισης επεισοδίων ΚΑΟ ανά περίοδο 4 εβδομάδων σε σύγκριση με το εικονικό φάρμακο (μέσος αριθμός επεισοδίων 0,44 έναντι 2,26 αντίστοιχα) κατά τη συνολική περίοδο παρακολούθησης των 24 εβδομάδων, επιτυγχάνοντας το πρωτεύον καταληκτικό σημείο της μελέτης. Με χορήγηση κάθε οκτώ εβδομάδες (Q8W) παρατηρήθηκε μείωση κατά 55% σε σύγκριση με το εικονικό φάρμακο (μέσος αριθμός επεισοδίων 1,02).1

Την Εβδομάδα 24, το 91% των ασθενών που έλαβαν donidalorsen κάθε τέσσερις εβδομάδες (Q4W) παρουσίασε καλά ελεγχόμενη νόσο έναντι του 41% των ασθενών στην ομάδα εικονικού φαρμάκου, σύμφωνα με την αξιολόγηση μέσω της Δοκιμασίας Ελέγχου Αγγειοοιδήματος (Angioedema Control Test). Παράλληλα, καταγράφηκαν βελτιώσεις στην ποιότητα ζωής, οι οποίες τεκμηριώθηκαν με μείωση κατά 24,8 βαθμούς από την έναρξη της μελέτης στη μέση συνολική βαθμολογία του Ερωτηματολογίου Ποιότητας Ζωής για το Αγγειοοίδημα (Angioedema Quality-of-Life).1

Δεν εντοπίστηκαν σημαντικά ζητήματα ασφάλειας στη μελέτη, με παρόμοια προφίλ ανεπιθύμητων ενεργειών για τα σχήματα Q4W και Q8W.1 Οι συχνότερες ανεπιθύμητες ενέργειες με το donidalorsen περιλαμβάνουν αντιδράσεις στο σημείο της ένεσης, αυξημένα ηπατικά ένζυμα και αντιδράσεις υπερευαισθησίας (συμπεριλαμβανομένης της αναφυλαξίας).8

«Η έγκριση του donidalorsen από την Ευρωπαϊκή Επιτροπή αποτελεί μια ιδιαίτερα θετική εξέλιξη για την ιατρική κοινότητα που ασχολείται με το κληρονομικό αγγειοοίδημα», δήλωσε ο Καθηγητής Danny Cohn, Παθολόγος, Τμήμα Αγγειακής Ιατρικής, Πανεπιστημιακό Ιατρικό Κέντρο του Άμστερνταμ. «Με ενθαρρυντικά αποτελέσματα από τις κλινικές δοκιμές, το donidalorsen έχει καταδείξει κλινική αποτελεσματικότητα και αποτελεί μια ουσιαστική προσθήκη στις διαθέσιμες θεραπευτικές επιλογές μας.»

Η Ionis Pharmaceuticals, Inc. και η Otsuka Pharmaceutical Co., Ltd. το 2023 προχώρησαν σε συμφωνία για την εμπορική διάθεση του donidalorsen στην Ευρώπη, η οποία στη συνέχεια επεκτάθηκε και στην περιοχή Ασίας–Ειρηνικού. Η Ionis διατηρεί την ευθύνη για την κλινική ανάπτυξη του donidalorsen και την κυκλοφορία του στις ΗΠΑ, ενώ η Otsuka, αξιοποιώντας την εξειδίκευσή της στα σπάνια νοσήματα και την εμπορική επιχειρησιακή της βάση, προετοιμάζει την κυκλοφορία του φαρμάκου σε νέες αγορές.

«Είμαστε υπερήφανοι για την απόφαση της Ευρωπαϊκής Επιτροπής να εγκρίνει τη χρήση του donidalorsen στο κληρονομικό αγγειοοίδημα. Η έγκριση αυτή αποτελεί ένα ακόμη σημαντικό ορόσημο στη συνεργασία της Otsuka και της Ionis, που έχει ως επίκεντρο την κάλυψη σημαντικών, ανεκπλήρωτων μέχρι σήμερα, ιατρικών αναγκών σε ένα απαιτητικό και σπάνιο νόσημα», δήλωσε ο Andy Hodge, Πρόεδρος και Διευθύνων Σύμβουλος της Otsuka Pharmaceutical Europe Ltd. «Θέλουμε να ευχαριστήσουμε όλους εκείνους που συνέβαλαν με αφοσίωση στην ανάπτυξη και διάθεση αυτής της νέας θεραπευτικής επιλογής για τους ασθενείς, τόσο στην Otsuka όσο και στην Ionis.»

Η απόφαση βασίστηκε στη θετική γνωμοδότηση της Επιτροπής Φαρμάκων για Ανθρώπινη Χρήση (CHMP) τον Νοέμβριο του 2025. Η νέα άδεια κυκλοφορίας ισχύει και για τα 27 κράτη μέλη της Ευρωπαϊκής Ένωσης, καθώς και για την Ισλανδία, το Λιχτενστάιν και τη Νορβηγία.