Πρωτοποριακή θεραπεία αναστρέφει επιθετικούς και ανίατους καρκίνους του αίματος

Η θεραπεία περιλαμβάνει την ακριβή επεξεργασία του DNA στα λευκά αιμοσφαίρια για να τα μετατρέψει σε ένα «ζωντανό φάρμακο» που καταπολεμά τον καρκίνο.

Το πρώτο κορίτσι που υποβλήθηκε στη συγκεκριμένη θεραπεία το 2022 παραμένει ελεύθερη νόσου και σχεδιάζει να ακολουθήσει καριέρα στην έρευνα του καρκίνου. Στο μεταξύ, άλλα οκτώ παιδιά και δύο ενήλικες με οξεία λεμφοβλαστική λευχαιμία Τ-κυττάρων έχουν υποβληθεί στη θεραπεία, με σχεδόν τα δύο τρίτα (64%) των ασθενών να βρίσκονται σε ύφεση.

Τα Τ-κύτταρα είναι οι φυσικοί «φρουροί» του οργανισμού, καθώς εντοπίζουν και καταστρέφουν απειλές – αλλά στη συγκεκριμένη μορφή λευχαιμίας, αναπτύσσονται ανεξέλεγκτα. Για τους συμμετέχοντες στη δοκιμή, τόσο η χημειοθεραπεία όσο και οι μεταμοσχεύσεις μυελού των οστών είχαν αποτύχει και η πειραματική αυτή θεραπεία ήταν η τελευταία τους ελπίδα.

Ανάμεσά τους και η 16χρονη σήμερα Alyssa Tapley από το Λέστερ (τη βλέπετε στο παραπάνω βίντεο), η πρώτη παγκοσμίως που έλαβε τη θεραπεία στο νοσοκομείο Great Ormond Street. Προκειμένου να εξαλειφθεί το παλιό ανοσοποιητικό της σύστημα και να αναπτυχθεί ένα νέο, παρέμεινε τέσσερις μήνες στο νοσοκομείο. Τρία χρόνια μετά, ο καρκίνος της είναι μη ανιχνεύσιμος και χρειάζεται μόνο ετήσιους ελέγχους. «Σκέφτομαι να ασχοληθώ με τη βιοϊατρική επιστήμη και ελπίζω μια μέρα να συμμετάσχω στην έρευνα για τον καρκίνο του αίματος», είπε στο BBC News.

Ξαναγράφοντας τις οδηγίες του σώματος

Η ομάδα του University College London (UCL) και του νοσοκομείου Great Ormond Street και βασίζεται σε μια τεχνολογία που ονομάζεται επεξεργασία βάσεων (base editing).

Οι βάσεις είναι η γλώσσα της ζωής. Οι τέσσερις τύποι βάσεων – αδενίνη (A), κυτοσίνη (C), γουανίνη (G) και θυμίνη (T) – είναι τα δομικά στοιχεία του γενετικού μας κώδικα. Ακριβώς όπως τα γράμματα του αλφαβήτου σχηματίζουν λέξεις που έχουν νόημα, οι δισεκατομμύρια βάσεις στο DNA μας σχηματίζουν το εγχειρίδιο οδηγιών για το σώμα μας.

Η επεξεργασία βάσεων επιτρέπει στους επιστήμονες να εστιάσουν σε ένα συγκεκριμένο τμήμα του γενετικού κώδικα και στη συνέχεια να αλλάξουν τη μοριακή δομή μιας μόνο βάσης, μετατρέποντάς την από έναν τύπο σε έναν άλλο και ξαναγράφοντας το εγχειρίδιο οδηγιών.

Τροποποιούν υγιή Τ-κύτταρα από δότη ώστε να εντοπίζουν και να καταστρέφουν αποκλειστικά τα καρκινικά Τ-κύτταρα, χωρίς να αυτοκαταστρέφονται. Μετά τη θεραπεία, και εφόσον η νόσος δεν ανιχνεύεται έπειτα από τέσσερις εβδομάδες, ακολουθεί μεταμόσχευση μυελού για την αναγέννηση του ανοσοποιητικού συστήματος.

«Πριν λίγα χρόνια όλα αυτά θα έμοιαζαν με επιστημονική φαντασία», σημειώνει ο καθηγητής Waseem Qasim από το UCL. «Ουσιαστικά πρέπει να αποσυναρμολογήσουμε ολόκληρο το ανοσοποιητικό σύστημα. Είναι μια βαθιά, εντατική θεραπεία, πολύ απαιτητική για τους ασθενείς, αλλά όταν λειτουργεί, λειτουργεί πολύ καλά».

Η μελέτη, που δημοσιεύθηκε στο New England Journal of Medicine, αφορά 11 ασθενείς που νοσηλεύτηκαν στο Great Ormond Street και στο King's College Hospital. Εννέα πέτυχαν βαθιά ύφεση που τους επέτρεψε να υποβληθούν σε μεταμόσχευση μυελού των οστών και επτά παραμένουν χωρίς ίχνη νόσου από τρεις μήνες έως και τρία χρόνια μετά.

Ένας από τους μεγαλύτερους κινδύνους της θεραπείας είναι οι λοιμώξεις, καθώς το ανοσοποιητικό σύστημα καταστρέφεται. «Δεδομένης της επιθετικότητας αυτής της συγκεκριμένης μορφής λευχαιμίας, αυτά είναι αρκετά εντυπωσιακά κλινικά αποτελέσματα και, φυσικά, είμαι πολύ χαρούμενος που καταφέραμε να προσφέρουμε ελπίδα σε ασθενείς που διαφορετικά θα την είχαν χάσει», δήλωσε ο Δρ. Robert Chiesa από το τμήμα μεταμόσχευσης μυελού των οστών στο νοσοκομείο Great Ormond Street.